干細胞是一種可以自我更新分化的細胞，在神經(jīng)系統(tǒng)、心血管、自身免疫以及代謝類等疾病領(lǐng)域的研究和臨床使用中較為廣泛，為傳統(tǒng)藥物治療無效的患者提供了新的選擇。
干細胞介紹
按分化潛能干細胞可以分為全能干細胞、多能干細胞以及單能干細胞。基于干細胞的技術(shù)廣泛應用于臨床研究和試驗，長期以來造血干細胞移植一直是惡性血液腫瘤患者的主要治療手段之一。
臨床研究和使用的干細胞種類包括骨髓間充質(zhì)干細胞、臍帶間充質(zhì)干細胞、胰島β細胞、成纖維細胞。除此之外，于2006年發(fā)現(xiàn)的誘導性多能干細胞被證明可以用于修復小鼠體內(nèi)視網(wǎng)膜和血管，為其在細胞替代療法市場中開辟了獨特的賽道。
干細胞療法通過多種作用機制可解決傳統(tǒng)治療方式未滿足需求，其生產(chǎn)流程受多種因素影響，規(guī)模放大及制劑穩(wěn)定成為技術(shù)要點。
干細胞療法作用機制及優(yōu)勢
干細胞療法作用機制主要為干細胞可以遷移到損傷部位，通過分化為功能細胞以修復受損組織，并且可通過免疫調(diào)節(jié)微環(huán)境促進組織的修復。
研究表明，旁分泌因子、線粒體轉(zhuǎn)移和細胞外囊泡分泌在介導干細胞的作用中也具有重要作用。干細胞技術(shù)的應用可以治療各種疾病，如神經(jīng)系統(tǒng)、循環(huán)系統(tǒng)、骨骼疾病、心腦血管疾病及自身免疫系統(tǒng)疾病等。
與許多傳統(tǒng)療法相比，干細胞移植對于某些癥狀效果明顯，且一次性植入效果持久，是組織修復和再生的唯一方法，為傳統(tǒng)療法認為的“不治之癥” 帶來新的治療選擇。
1
免疫平衡
通過調(diào)控或產(chǎn)生細胞因子，修復受損的組織細胞，抑制受損細胞增殖的免疫反應，從根本上消除疾病的發(fā)病基礎(chǔ)
2
多向分化
通過干細胞自身的分化功能分化出各種細胞譜系代替受損組織
3
促進再生
通過細胞間的直接作用，能夠調(diào)節(jié)其免疫抑制作用并促進細胞活力。還可以通過隧道納米管 (TNT) 將線粒體轉(zhuǎn)移到受損細胞
4
旁分泌機制
通過分泌出各種蛋白質(zhì)、酶和因子減少炎癥并促進細胞增殖，發(fā)揮免疫調(diào)節(jié)、血管生成、抗細胞凋亡等作用
干細胞制劑生產(chǎn)流程
干細胞制劑的生產(chǎn)主要包括組織采集、干細胞分離、純化、擴增，凍存和復蘇等步驟。其中每個步驟受多種因素的影響，例如干細胞供者的篩選、培養(yǎng)條件的優(yōu)化、細胞儲存條件以及干細胞制劑成品的質(zhì)量控制等。
01
干細胞采集
流程：樣本采集（骨髓/臍帶/外周血）
技術(shù)要點：
? 供體及細胞來源檢定
? 倫理問題和知情同意
02
干細胞制備
流程：分離→純化→培養(yǎng)與擴增→鑒定與測試
技術(shù)要點：
? 生產(chǎn)成本高：廠房建設(shè)和運營成本高，制備機構(gòu)需符合GMP要求，檢測儀器昂貴，干細胞培養(yǎng)周期長
? 生產(chǎn)用原材料控制：培養(yǎng)基應有足夠的純度并符合質(zhì)量標準，缺乏藥用級的培養(yǎng)基
? 放大生產(chǎn)及批間穩(wěn)定尚不成熟：供者間個體差異大，細胞培養(yǎng)難以統(tǒng)一控制指標，生產(chǎn)過程依賴于熟練的細胞生產(chǎn)人員以及數(shù)個開放式操作步驟
03
干細胞保存和運輸
流程：冷凍儲存→復融→低溫運輸
技術(shù)要點：
? 細胞凍存與運輸控制：國家尚未出臺監(jiān)管原則，沒有干細胞產(chǎn)品獲批上市，需要廠家嚴格控制質(zhì)量，以保證干細胞制劑穩(wěn)定性及有效期
