2022年4月26日，中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心審批通過由呈諾再生醫(yī)學科技（珠海橫琴新區(qū)）有限公司研發(fā)的“異體內(nèi)皮祖細胞（EPCs）注射液”（代號ALF201）的臨床試驗申請（受理號：CXSL2200090）。

這是國家藥監(jiān)局正式批準國內(nèi)首款iPSC來源細胞藥物獲得臨床默示許可（IND），適應癥為：擬用于治療大動脈粥樣硬化型急性缺血性卒中。

內(nèi)皮祖細胞（EPCs），即血管內(nèi)皮前體細胞，廣泛參與缺血組織的血管發(fā)生和血管后損傷。

ALF201，是基于誘導多能干細胞（iPSC）定向誘導分化制備內(nèi)皮祖細胞（EPC）原液，并進而得到符合臨床申報要求的內(nèi)皮祖細胞注射液，是處于研究階段的、用于治療大動脈粥樣硬化型急性缺血性腦卒中的產(chǎn)品。

在2021年1月，呈諾醫(yī)學就已申報過ALF201的臨床試驗申請，但遺憾的是并沒有獲得臨床試驗默示許可。好在經(jīng)過一年的優(yōu)化和完善，ALF201的臨床試驗申請日前終于獲批。

本次獲批的ALF201臨床試驗適應癥為，大動脈粥樣硬化型急性缺血性腦卒中患者。

腦卒中是一種突然起病的腦循環(huán)障礙性疾病，具有高發(fā)病率、高死亡率、高致殘率、高復發(fā)率的特點。急性缺血性腦卒中患者缺血核心是由不可逆轉的梗死組織組成，周圍是半暗帶即功能受損但可挽救的組織。

急性腦卒中后，隨著時間的推移，缺血核心可能擴展到半暗帶，進一步發(fā)生梗死。如果缺血組織能夠得到較早、有效的治療，可中止梗死組織的擴展，降低腦損傷。缺血性卒中占所有卒中的75-90%。

到目前為止，其臨床治療仍然缺乏有效的治療手段和藥物，現(xiàn)有常規(guī)處理方法不能快速有效恢復局部血供，達不到避免神經(jīng)損傷、促進神經(jīng)修復的關鍵目的。

此項臨床試驗計劃在大動脈粥樣硬化型急性缺血性腦卒中患者中評價ALF201單次移植的安全性和有效性。

延伸：iPSC技術應用領域

iPS細胞是通過對成熟體細胞“重新編程”培育出的干細胞，擁有與胚胎干細胞相似的分化潛力，能夠分化成多種組織和器官。同時，與胚胎干細胞相比，iPS細胞獲得方法相對簡單，且避開了一些倫理問題，因此有巨大的醫(yī)療價值。

已有許多研究證實，iPSC細胞在多個醫(yī)學領域具有巨大的應用潛力。

治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）

日本京都大學iPS細胞研究及應用中心（CiRA）與武田制藥（Takeda）的研究團隊曾在Biomedicine雜志上發(fā)表一項研究，利用iPSC細胞表明儲存操作鈣離子通道的藥物可延長肌肉的收縮功能，這些通道是DMD治療的新藥物靶點。

治療帕金森

SQZ Biotechnologies公司的新型細胞替代療法可以通過重新編程PD患者的細胞以替換丟失或患病的細胞以達到治療的目的。相比傳統(tǒng)的昂貴、耗時且低效的細胞重編程方法，SQZ Biotechnologies在2021年國際干細胞研究學會年會上提供的臨床前數(shù)據(jù)表明，該公司專有的Cell Squeeze技術可以通過單次遞送一種mRNA轉錄因子，實現(xiàn)誘導iPSC衍生成神經(jīng)元。

治療神經(jīng)損傷

日本慶應義塾大學（Keio University）宣布，2021年12月，慶應義塾大學醫(yī)院的一個小組完成了將人類iPS細胞衍生的神經(jīng)干/祖細胞 (hiPSC-NS/PCs) 移植到脊髓損傷患者的脊髓中的首例臨床試驗。該手術是世界上首例人源iPSC-NS/PCs脊髓損傷移植手術。

治療血管疾病

第安納大學醫(yī)學院的研究人員與阿拉巴馬大學伯明翰分校的研究人員在Science Advances上發(fā)表的一項研究證明，iPSC細胞對于修復受損血管具有可行性。

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